據(jù)1藥才獵頭顧問獲悉，日前發(fā)布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)，對兒童專用藥(以下簡稱兒藥)注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期新政，受到兒藥生產(chǎn)企業(yè)的熱烈歡迎。四川百利藥業(yè)有限責(zé)任公司研發(fā)中心副總經(jīng)理丁洋表示，《意見》將激發(fā)兒藥企業(yè)的創(chuàng)新熱情，熱切期待政策盡快落地。

　　頂層設(shè)計加速兒藥研發(fā)

　　“我們曾在今年7月底做過統(tǒng)計，統(tǒng)計期內(nèi)已公示的21批優(yōu)先審評品種中包括20個兒藥品種，如果加上擬納入優(yōu)先審評公示期內(nèi)的產(chǎn)品，進(jìn)入優(yōu)先審評通道的兒藥已經(jīng)有24個了?！彼帉徶行南嚓P(guān)負(fù)責(zé)人介紹。

　　據(jù)了解，統(tǒng)計期內(nèi)已納入優(yōu)先審評并完成審評的16個兒藥品種中，有13個完成于2015年3月后，這源于一系列鼓勵政策和技術(shù)指南的密集出臺：2015年8月，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，明確提出要加快包括兒童創(chuàng)新藥的審評審批。2016年1月，藥審中心發(fā)布《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》，向社會公開明確了兒藥納入優(yōu)先審評審批的評定條件。同年2月，總局出臺《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，規(guī)定對具有明顯臨床優(yōu)勢的兒藥予以優(yōu)先審評，同時明確，對于臨床需要并已在美國、歐盟及我國周邊地區(qū)上市的進(jìn)口兒童用藥，其在境外完成的相關(guān)臨床試驗數(shù)據(jù)可用于在我國進(jìn)行藥品注冊申請。

　　已納入優(yōu)先審評的兒藥共涉及12個適應(yīng)證，其中以治療兒童糖尿病的內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物居多，此外還涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。一些具有臨床價值、患者急需的兒藥，通過優(yōu)先審評加快上市步伐，如：批準(zhǔn)用于治療罕見病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊，為全球唯一治療該病的藥物；批準(zhǔn)用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的托珠單抗注射液，為全球首個針對該適應(yīng)證的有效治療藥物。

　　更讓人欣慰的是，已完成審評的16個優(yōu)先審評品種平均審評時間只有64個工作日，最快品種僅用13個工作日即審批完成，審評效率大幅提升?！斑^去兒藥臨床批件通常要2年左右才能拿到，現(xiàn)在縮短到了4～6個月。2016年以來，百利已經(jīng)拿到3個兒藥品種的臨床批件，目前在研的兒藥有17個。創(chuàng)新改革新政發(fā)布后，我們研發(fā)兒藥的信心更堅定了。”丁洋振奮地說。

　　9月26日，藥審中心公示第23批擬納入優(yōu)先審評的藥品注冊申請及其申請人，在9個藥品注冊申請中，又有6個申請是兒藥。

　　甘當(dāng)兒藥創(chuàng)新的助推器

　　據(jù)了解，藥審中心不僅在改革中提高了評審效率，而且還借助中心搭建的藥品審評技術(shù)平臺，與申報企業(yè)在線上或線下及時開展溝通交流，甘做企業(yè)創(chuàng)新的助推器。截至今年7月底，藥審中心已經(jīng)與申報企業(yè)召開了15次溝通交流會，共同探討申報品種的安全性指標(biāo)和臨床試驗方案，幫助企業(yè)渡過研發(fā)、申報難關(guān)。

　　溝通交流會的形式一般是由企業(yè)提出交流申請，藥審中心確認(rèn)后組織人員回復(fù)。簡單問題采取書面回復(fù)，復(fù)雜問題組織審評員與企業(yè)研發(fā)人員當(dāng)面溝通。溝通交流會安排在企業(yè)申請之后的兩個月內(nèi)。于洋表示，百利藥業(yè)是這項政策的受益者。該公司某兒藥獲得臨床試驗許可后，計劃開展一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床研究，但在國內(nèi)開展該適應(yīng)證的此類臨床試驗尚屬首次，百利因此向藥審中心提交了交流申請，希望共同討論臨床試驗方案。藥審中心很快做出回復(fù)，并安排審評員參加了試驗方案的交流討論。丁洋回憶，通過與臨床專家、審評員的討論，試驗方案得到了優(yōu)化，后續(xù)臨床研究進(jìn)展順利。

　　“在溝通交流中我們發(fā)現(xiàn)，企業(yè)關(guān)心的問題集中在技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、臨床試驗、政策穩(wěn)定性等方面?！彼帉徶行南嚓P(guān)負(fù)責(zé)人說。在必要時，藥審中心還為企業(yè)研發(fā)“一攬子”計劃提供建議。在此前的一次溝通會上，企業(yè)研發(fā)人員把手頭的七八個兒藥產(chǎn)品資料都帶了過來，與審評員進(jìn)行交流。審評員從技術(shù)角度對這些兒藥進(jìn)行系統(tǒng)化分析，為企業(yè)研發(fā)提供建議?！巴ㄟ^交流會把企業(yè)的技術(shù)疑惑一并解決了，企業(yè)就能統(tǒng)籌安排，規(guī)劃研發(fā)策略，避免由于信息不對稱可能引發(fā)的審評失敗，打擊企業(yè)創(chuàng)新的積極性?！彼帉徶行挠嘘P(guān)負(fù)責(zé)人說。

　　“兒藥研發(fā)是一個世界性難題，我們在審評環(huán)節(jié)‘雪中送炭’，但在標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量上絕不放水。因為藥品用在孩子身上，這關(guān)系到祖國的未來，在審評中決不能逾越紅線?！彼帉徶行南嚓P(guān)負(fù)責(zé)人說。

　　該負(fù)責(zé)人表示，藥審中心可以在參照國外可獲得的兒童臨床試驗數(shù)據(jù)、國內(nèi)成人藥外推和減免臨床試驗樣本等方面為企業(yè)研發(fā)提供便利條件，甚至為部分產(chǎn)品減免Ⅲ期臨床試驗，但審評只是兒藥研發(fā)的一個環(huán)節(jié)，企業(yè)關(guān)注的很多問題并不在藥審中心的職權(quán)范圍內(nèi)，比如經(jīng)常有企業(yè)咨詢，國家會不會定點生產(chǎn)、怎樣定價招標(biāo)、能不能補貼、有沒有慈善優(yōu)惠等問題，這并不是藥品審評機構(gòu)所能回答的。該負(fù)責(zé)人認(rèn)為，從根本上解決兒藥短缺問題要打“組合拳”，一方面通過多部門協(xié)作加速審評，使急需的藥品快速上市，充分調(diào)動企業(yè)研發(fā)熱情；另一方面相關(guān)部門要加強兒藥研發(fā)、上市后管理法律法規(guī)和鼓勵政策的制修訂工作，制定切實的兒藥研發(fā)上市鼓勵性政策。

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